El medicamento m¨¢s caro del mundo: ?cu¨¢nto cuesta y cu¨¢l es su funci¨®n?
El tratamiento contra la hemofilia, conocido como Hemgenix, acaba de ser aprobado en Estados Unidos y cuesta 3,5 millones de d¨®lares.
Un nuevo medicamento innovador y eficaz acaba de salir al mercado. Sin embargo, su precio es estratosf¨¦rico, solo unos pocos afortunados podr¨¢n acceder a ¨¦l sin tener que dejarse un ri?¨®n por el camino.
La inversi¨®n de las compa?¨ªas biot¨¦cnicas en nuevas terapias gen¨¦ticas est¨¢ permitiendo desarrollar nuevos f¨¢rmacos para enfermedades que, hasta el momento, no ten¨ªan un tratamiento adecuado. As¨ª ha llegado al mercado Hemgenix, una terapia g¨¦nica contra la hemofilia que se acaba de aprobar en Estados Unidos, y ser¨¢ comercializada por CSL Behring.
Se trata de una buena noticia. Sin embargo, su precio lo ha convertido en el medicamento m¨¢s caro del mundo: 3,5 millones de d¨®lares (unos 3,3 millones de euros). Este nuevo f¨¢rmaco desplaza a Skysona del primer puesto, un medicamento para tratar la adenoleucodistrofia, una afecci¨®n g¨¦nica que da?a la membrana que a¨ªsla las c¨¦lulas nerviosas del cerebro.
Funci¨®n
Pese a su elevado precio en el mercado, Hemgenix puede hacer que el dinero ahorre dinero con el tiempo, ya que la hemofilia B es una enfermedad cr¨®nica cuya terapia convencional, que tambi¨¦n es cara, se prolonga indefinidamente.
Hemgemix es un vector viral adenoasociado que, inyectado, introduce en el organismo el componente sangu¨ªneo del que carecen las personas que sufren la hemofilia. La agencia reguladora de los medicamentos de Estados Unidos (la FDA) aprob¨® administrarlo en adultos con hemofilia B (deficiencia cong¨¦nita de fator IX, una protenia necesaria para producir los co¨¢gulos de sangre que detengan las hemorragias). Este producto se administra una sola vez de forma intravenosa.
Esta enfermedad afecta, en su mayor¨ªa, a los hombres. Los s¨ªntomas pueden incluir hemorragias prolongadas o intensas tras una lesi¨®n, intervenci¨®n quir¨²rgica o procedimiento dental. En casos graves, los episodios hemorr¨¢gicos tambi¨¦n pueden producirse espont¨¢neamente sin una causa clara. La hemofilia B afecta a una de cada 40.000 personas, aproximadamente. Unas 16.000 personas en Estados Unidos y Europa la padecen.
